"Нужно сделать следующий шаг - мы начнем редактировать геном человека"

Вице-президент и исполнительный директор кластера биомедицинских технологий фонда «Сколково» КИРИЛЛ КАЕМ рассказал Anews.com о том, как ученые видят развитие мировой медицины.
sk.ru
Facebook
ВКонтакте
share_fav

Один из дней работы форума «Открытые инновации» был посвящен здравоохранению. Вице-президент и исполнительный директор кластера биомедицинских технологий фонда «Сколково» КИРИЛЛ КАЕМ рассказал Anews.com о том, как ученые видят развитие мировой медицины.

Как проходил день форума, посвяшенный здравоохранению?

- Публика была очень доброжелательно настроена, очень правильные и профессиональные вопросы задавались из зала, единственно – хотелось, чтобы было побольше людей.

На форуме говорилось, что разрыв между научными изобретениями и повседневной медицинской практикой становится все больше, поскольку есть перспективные и совершенно удивительные технологии. Почему это происходит, причем не только в России?

- Проблемы можно отнести к двум группам: прежде всего, они экономического характера. При существующей системе компенсации расходов на здравоохранение во всем мире внедрение самых передовых технологий настолько дорого, что в данный момент с точки зрения имеющихся моделей и возможности плательщика невозможно оплачивать эти новые методы. И в связи с этим определенная часть трансляционных исследований (научное направление, призванное ликвидировать существующий разрыв между научными изобретениями и повседневной медицинской практикой) задерживается в развитии, и не выходит в клинику.

Вопрос – как это преодолеть? Наверное, будет меняться система финансирования здравоохранения во всем мире и подходы к платежам. И к глубокому сожалению, это не будет дешевле для общества в целом.

Простой и жесткий пример – мы на форуме говорили про генную терапию. В идеальном случае пациент, который получат лечение, он вылечивается. То есть существует ограниченное число людей c определенным геномным дефектом. И, условно, проведя гигантский объем дорогостоящих клинических исследований, получив готовое средство, можно вылечить всех этих пациентов на планете. И все. Ни для кого другого это лекарство не подойдет. И вопрос – оправдана ли стоимость этого лечения по отношению к остальным людям?

Есть еще одна вещь, почему это медленно доходит до пациентов – в медицине требуется сложная и долгая процедура подтверждения безопасности лекарства или метода лечения. Общались мы с одним из Нобелевских лауреатов профессором биологии университета Калтек (Калифорнийский технологический институт) Дэвидом Балтимором. Это человек, который на острие науки разрабатывал новые платформы, которые становились основой для лекарственных средств.

И наша дискуссия зашла дошла до вопроса, связанного со скоростью выхода конечных разработок на рынок и длительности проверки безопасности, как это отражается на пациентах. Я ожидал, что получу от него определенную поддержку - что вот неплохо бы побыстрее, хотелось, чтобы не столь строгий был бы регулятор, чтобы упростились правила регистрации и проверки новых лекарственных средств. И я был удивлен, когда он сказал, что категорически поддерживает усложнение регистрации, более четкую проверку безопасности. Потому что основным правилом является «не навреди». Важнее посмотреть даже отдаленные последствия, прежде чем принимать решение и принимать риски по внедрению того или иного лекарственного препарата. Это сказал человек, который всю жизнь занимался разработкой новых лекарственных средств.

Можно ли говорить о том, что пройдет десять лет и те методы лечения, которые сейчас кажутся неподъемными для современной страховой медицины, даже для таких продвинутых в этом отношении стран, как США и Швейцария, будут вполне возможны?

- Методы диагностики и лечения будет падать в цене, потому что появятся новые подходы, увеличася вычислительные мощности и так далее. Будет ли лечение в целом дешевле? Нет. Мы только приоткрыли щелку в двери и вставили в нее ногу – с точки зрения дальнейшего развития геномики, наших знаний о биологическом объекте «человек» – это все-таки начальная стадия. Мы за последние лет десять хорошо продвинулись в его понимании, но нам много, что предстоит доделать. И возникнут еще более точные методы, более избирательные и персонализированные.

Мы еще раньше говорили, что лекарства разрабатываем по определенным «мишеням» и моделируем их на компьютерах. Теперь же мы перешли в век Biological, когда появились моноклональные антитела, мы принялись выращивать специальные биологические организмы, вырабатывающие для нас нужные белки. А сейчас подходим к моменту, когда технологии, связаные с малыми молекулами, с большими, с моноклональными антителами падают в цене. То, что раньше казалось невозможным, можно производить дешево. Но в то же время мы подходим к новому шагу, к новой парадигме – начинаем говорить о регенеративной медицине, которая позволяет решать ранее не решаемые проблемы и эта технология дорогая.

После того, как мы научимся работать с этими инструментами более менее дешево, нужно будет сделать следующий шаг - мы начнем редактировать геном человека. Первые признаки – один из проектов по модификации генома не только у какого-то конкретной группы клеток, а в целом организме. Например, сделать зрячим слепого от рождения человека. Но это опять будет скачкообразный рост цены, потому, что технологии абсолютно новые и очень сложные. Нам еще предстоит тысяча шагов по дороге, где мы сделали первые пять.

А что насчет России?

– Говоря про Россию – основная проблема – это не вопрос разработок. У нас неплохие ученые. Их мало, конечно, по понятным причинам. Дело в том, что во всем мире наибольшее количество разработок и развитая трансляционная медицина в тех странах, где есть платежеспособный спрос. Мы можем взять США как самый крупный рынок, можем взять Евросоюз, Японию, они занимают львиную долю рынка разработок – потому что и с точки зрения общемировой доли затрат на здравоохранение они также занимают львиную долю. Мы пока что дженерико-фармацевтический рынок. Это значит, что у нас появились заводы, способные производить правильные хорошие лекарства. Пока что дженерики.