O cientista que pesquisou por curiosidade e acabou curando uma doença rara

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Uma da cada 10.000 pessoas nasce com atrofia muscular espinal (AME), um defeito dos neurônios motores que arrebata a força aos músculos, limita a mobilidade e acaba matando por asfixia. Poucos das crianças que a sofrem superam os dois anos de idade e até agora não existia um tratamento efetivo. Isso vai mudar. A véspera de Nochebuena do ano passado, a Administração de Medicamentos e Alimentos de EUA (FDA) aprovou o uso de um tratamento que pode consertar a sentença genético causante da AME. Os bons resultados com o medicamento obrigava a parar dois ensaios clínicos em 2016. Os responsáveis não consideraram ético que os pacientes no grupo de controle, que não recebem o fármaco para comprovar a vantagem real dos que sim o recebem, seguisse sem beneficiar de seus efeitos. Em umas semanas antes de sua aprovação, a revista científica The Lancet publicava um artigo que apontava a que nusinersen, como se batizou ao medicamento, atuava sobre o cérebro e a medula espinal como cabia esperar.

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